桑國衛：“十三五”對臨床試驗平臺提出新要求

2016年01月26日

醫藥網12月30日訊　近日在南京召開的2015國家藥物政策與醫藥產業經濟研究中心學術年會上，中國工程院院士、“重大新藥創制”科技重大專項技術總師桑國衛發布了該專項的總體進展以及“十三五”對臨床試驗平臺的要求。

新藥專項已立項1596個

“十一五”、“十二五”期間，新藥專項部署、支持了一批處于不同研發階段的新藥課題，形成了較完整的產品線。截至目前，重大新藥創制專項已立項1596個。概算到2020年，我國在新藥專項上的總投入將達到260億元人民幣。

在專項的推動下，我國針對重大疾病研發出一批創新藥物，累計獲得新藥證書85件，部分品種填補臨床空白，打破市場壟斷。同時，結合臨床用藥需求，改造200余種藥物大品種，顯著提高了品質和臨床用藥的可及性。

專項標志性成果之一的西達本胺，是全球首個上市的口服亞型選擇性組蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制劑，也是中國首個授權美國等發達國家專利使用的原創新藥。2015年1月14日獲CFDA批準的我國自主研制的Sabin株脊髓灰質炎滅活疫苗(sIPV)成為全球首個獲批的sIPV。同樣世界首創的，還有12月正式批準上市的腸道病毒71型(EV71)滅活疫苗，該疫苗乃中國自主研發并具有完全自主知識產權的成果。

此外，兩個擁有自主知識產權的中藥1類新藥項目的進展也獲得眾多與會者的關注。來源于中藥淫羊藿單一有效成分的阿可拉定軟膠囊，臨床適應癥為中晚期肝細胞癌，目前已完成Ⅱa期臨床試驗，正在進行Ⅱb期臨床試驗。而奧生樂賽特膠囊是從中藥仙茅中分離獲得的活性成分，獲得中國、歐盟、日本、澳大利亞、加拿大等國專利授權，適應癥為抑郁癥，目前正在進行Ⅱ期臨床試驗。

一系列成果反映了我國新藥開發全過程的整合核心技術與能力正得到提升。

桑國衛指出，“十三五”期間新藥專項將以產品和技術為主線，以“三重”任務為重點，圍繞新藥研發及其相關關鍵技術研究與國家藥物創新體系建設開展。

臨床試驗平臺要求提升

據介紹，2016年“重大新藥創制”專項計劃以滾動支持為主安排少量課題，重點支持臨床試驗階段的創新品種，充分體現與“十二五”專項計劃的有機銜接。

“我國醫藥研發投入增速為全球第一，創新產出和能力快速提高;但對全球醫藥創新的總體貢獻小于5%，還有差距。”桑國衛指出，過去5年上市的13個新藥及近年申報的約70個1.1類新藥，基本都是在已知靶點上的跟蹤創新，反映出基礎研究和轉化研究薄弱、原始創新能力不強等制約瓶頸。

盡管目前前沿新藥研發鏈布局的技術平臺建設取得了顯著成效，但開放共享、技術服務的機制尚不完善，對新藥創制的支撐作用還沒有很好地發揮。同時綜合性大平臺、產學研聯盟及創新園區存在結構趨同、缺乏特色、目標任務定位及責權關系不明確、運行及協同創新機制不完善等問題。國內具有較強技術創新、市場競爭能力、抗風險能力及國際影響力的企業還不多。新藥專項組織實施管理方式、激勵創新政策措施研究制定方面也存在一些不足。

結合近期CFDA開展的藥品注冊申請與臨床數據自查核查，桑國衛對“十三五”GCP技術平臺的建設提出明確目標。要求平臺整體研究水平達到國際規范要求，所獲數據及數據管理實現與發達國家雙邊或多變互認，建立獲得國際認可、符合國際新藥研究規范的新藥臨床評價研究技術平臺，成為國際或國家進行新藥臨床評價的基地。

桑國衛表示，“十三五”期間要堅持研制重大產品、滿足重要需求、解決重點問題的三重原則;堅持研發鏈與產業鏈、近期重大需求與長遠可持續發展、項目-基地-人才的三結合原則;堅持提升自主創新能力、成果轉化能力、市場競爭能力的三種能力原則;堅持定向擇優為主、滾動支持為輔、公開擇優為補安排部署專項任務的三種方式原則。