日前，EvaluatePharma發布了2015年孤兒藥市場報告。種種跡象表明，當下孤兒藥市場正循序漸進地穩定發展。與前兩年對比，盡管這一特殊終端的藥品研發增長預期仍舊沒有明顯突破，不過，這一板塊也擁有近乎12%的年增長率，這是其他普通藥品市場所難以企及的。根據Evaluate的預測，2015年上半年，普通藥品市場增長率僅為5.9%。

今年值得關注的一個重大轉變是，新基醫藥(Celgene)把諾華(Novartis)從“2020全球銷量最大的孤兒藥企業”的高位成功擊退。業界預測，僅憑新基醫藥銷量最大的來那度胺(Revlimid)就可以幫其實現這一目標。在美國和歐洲，該藥目前應用于14種罕見病癥的治療方案中。

“孤兒藥熱”全球蔓延

事實上，不少大型制藥企業已為其銷量最大的藥品尋找罕見病適應癥，這意味著目前10個最大的孤兒藥企業同時也是全球制藥巨頭。比如，艾伯維(AbbVie)正嘗試通過并購交易來穩固其在孤兒藥產業的重要地位。得益于并購Pharmacyclics，艾伯維將躋身全球孤兒藥銷售前20名。

這份關于孤兒藥市場的報告預測，到2020年，全球孤兒藥銷量將達到1780億美元，且孤兒藥在制藥產業中所占的比值也在逐年上升。今年的報告預測，到2020年，孤兒藥將占所有處方藥銷量總額超過20%，這一比值比EvaluatePharma去年19%的預測還稍高一點。

孤兒藥產業經久不衰的吸引力仍被廣泛地肯定，主要原因有：受試者稀少、研發成本較低、病患人群容易定義，而且藥品價格的制定可以由企業來主導。目前，由于其服務的是相對小眾的患者群體和受試者的稀少，孤兒藥研發商已紛紛設法維護這類可以改變患者生存狀態的藥物的開發成本。

報告顯示，美國孤兒藥臨床治療制定品種數量在2014年上升了12%，達到291個;而歐洲更加明顯，上升了62%，達到201個品種。而隨著孤兒藥品種數量的增加，其價格將更加難以制定。

在此背景下，針對藥品成本的詳細審查越來越嚴格。尤其是在政策制定者和支付方對藥物控費越來越堅決的情況下，孤兒藥開發商還必須保證其產品具有足夠的創新性且能夠幫助降低整體醫療預算。

2020年孤兒藥市場規模：1780億美元

到2020年，預計全球孤兒藥銷量將達到1780億美元;整體處方藥市場總值將翻一番;孤兒藥銷量將占處方藥總銷量20.2%(不包括仿制藥)，而2000年該值僅為6.1%。

EvaluatePharma基于制藥與生物技術企業500強的分析發現，孤兒藥市場在2015-2020年間每年將增長11.7%。而整個處方藥產業的增長率僅為每年5.9%，前者幾乎是后者的兩倍。

2014年，孤兒藥銷量達到970億美元，相較2013年增長了7.7%。而非孤兒藥銷量僅增長2.0%，達到5760億美元。

2020年孤兒藥市場“老大”：新基醫藥

在2020年的銷售預測排行榜中，新基醫藥位列第一，稍高于諾華和百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)。亞力兄制藥(Alexion)和福泰公司(Vertex)首次進入前20企業排行榜。

新基醫藥連續趕超了前面兩個企業，甚至把原先全球首位孤兒藥企業諾華推到第二名的位置。

排名前四的企業彼此之間的銷量差距均在2400萬美元之內。其中，新基醫藥的來那度胺、百時美施貴寶的Opdivo和羅氏美羅華(Rituxan)這些暢銷藥都分別為公司貢獻了大部分的銷量。

在并購Pharmacyclics之后，艾伯維開始在前20名企業占據一席之地。到2020年，前10企業中將有7家公司成為全球最重要的制藥企業。2020年，孤兒藥市場前五名企業市場份額預計將占接近32.2%。

2020年最暢銷孤兒藥：來那度胺

來那度胺將在2020年成為銷量第一的孤兒藥，預計其所有適應癥銷量總和將達100億美元。2005年12月，這只來自新基醫藥的孤兒藥首次通過審批，適用于骨髓增生異常綜合癥。此后，來那度胺還陸續通過非霍奇金氏淋巴瘤、多發性骨髓瘤適應癥的審批，其他罕見病癥的適用研發仍在繼續進行。

百時美施貴寶的Opdivo獲得黑色素瘤的治療批準，隨后又被多項臨床指南指定用于或迄今淋巴瘤、小細胞肺癌、肝癌、惡性膠質瘤，2020年全球銷量將達82億美元，相比銷量最高的來那度胺還有較大差距。

www.PharmNet.com.cn　2015-11-18　醫藥經濟報