一、 入選品種來自哪里?

兒童用藥目錄將從以下數據庫中產生：

1、兒童專用產品：檢索國家食品藥品監督管理局數據庫，含有“小兒”批文有2627條，含有“兒童”批文有101條。以上合計2728個批文。

2、《09年國家醫保目錄》：相比于2004版醫保無論是化學藥還是中成藥板塊沒有提及兒童專用藥，2009版國家醫保目錄有所改進，有13個化學藥為兒童專用“限兒童及新生兒使用”，有45個兒童專用中成藥，但相對整體目錄內1140個西藥品種、987個中藥品種來說，絕對數量僅58個品種，仍然較少。

最為致命的有2點：

⑴藥品名中含有“兒童”、“小兒”、“嬰幼兒”、“兒童用”、“小兒用”或“嬰幼兒用”等藥品需要單列，也就是另外增補。

⑵口服常釋劑型未包括兒童常見劑型，如溶液劑、糖漿劑、干懸浮劑、泡騰劑、口腔崩解劑、刻痕片、咀嚼片。兒童專屬藥物的低可獲得性致使我國兒童置于醫療保險制度的盲區，間接地把兒童這一特殊群體排斥在醫療保險制度之外，因此新版醫保目錄將會有更多兒童藥物納入醫保范圍，尤其會進一步放寬口服常釋劑型的覆蓋劑型。

1、 西藥品種

2、 中成藥品種

3、《國家基本藥物目錄(2012年版)》

從基本藥物目錄的角度分析，相比于2009版基藥目錄，2012版中不僅在化學藥中增加了小兒復方氨基酸注射液，實現了兒童專用藥零的突破，中成藥中的專用藥也從09版中的1種增加至9種，有兒童“用法用量”信息的從9種增加至22種，覆蓋了內科、外科、骨傷科用藥，同時注明了具體劑型和規格信息。

2012年版基藥中收錄520個品種，“化學藥品和生物制品”317種，其中藥品說明書中有兒童“用法用量”信息的藥品171種，占該類藥品總數的53.9%;收錄中成藥203種，藥品說明書中有兒童“用法用量”信息的藥品22種，占中成藥藥品總數的10.8%，相比于09版均有大幅增加。此外2012年版另一個顯著特點就是注明了每種藥品的具體劑型和規格信息，這樣將更利于兒童用藥安全，而09版注明的藥品口服劑型概括為“口服常釋劑型”，并未注明具體劑型和規格。

2012年版基本藥物目錄充實了兒童專用藥品、劑型和規格，包括了所有兒童用的國家免疫規劃疫苗。目錄中可用于兒童的藥品近200種，其中，兒童專用劑型、規格70余個，涵蓋顆粒劑、口服溶液劑、混懸液、干混懸劑等適宜劑型，一定程度上可以緩解兒童用藥不足的需求。

4、 世界衛生組織第4版《世衛組織兒童基本藥物標準清單》

共收錄了317個藥品(含21個疫苗)。對應我國2009版醫保內兒童用藥由單一的社保乙類藥物組成，而且藥物種類匱乏，藥品品種數嚴重不足，其與WHO的清單不到10種藥物重疊。可以看出我國兒童用藥目錄潛力巨大。

5、兒童兼用劑型、劑量的產品也會適當增補。如栓劑、滴劑、糖漿劑、溶液劑、糖漿劑、顆粒劑、干混懸劑、泡騰劑、口腔崩解劑、刻痕片、咀嚼片和包衣片等最小劑量的成人劑型。

6、增加兒童適應癥和用法用量的藥品。

由此推測：第一版兒童藥物目錄或以《國家基本藥物目錄(2012年版)》和《世衛組織兒童基本藥物標準清單》為藍本，收錄產品或超過200種，其中包含70多種兒童專用藥品，其余130種為兒童兼用藥品;西藥約120種，中成藥約80種。

一、 兒童定義及兒童用藥缺乏的世界難題

1、14周歲以下屬于兒童

《兒童權利公約》由聯合國1989年11月20日大會通過，是有史以來最為廣泛認可的國際公約。中國于1992年批準了《兒童權利公約》。國際《兒童權利公約》界定的兒童系指18歲以下的任何人。18歲只是個法律范疇，在我國，不滿18周歲都是“未成年人”。

社會和人們公認兒童的年齡段為0～14歲，因為此類人群都是正處學齡前和小學階段，而且年齡比較幼小。根據我國的法律規定，不滿1周歲屬于嬰兒，1周歲以上不滿6周歲屬于幼兒，6周歲以上不滿14周歲屬于兒童。

2、 短缺的兒童用藥

盡管兒童藥有著龐大的市場，同時伴隨著前述的多方因素整個規模仍有望快速成長，但是受制于兒童藥物使用對安全性要求高、新產品不容易被市場接受以及藥企投入回報周期長等問題，兒童藥產業現狀仍然處于初級水平，可以說是生存在成人用藥的陰影之下。

當前，我國兒童用藥適宜品種少、適宜劑型和規格缺乏、藥物臨床試驗基礎薄弱、不規范處方行為和不合理用藥等問題仍比較突出，亟待解決。

⑴兒童藥品少：我國現有兒童2.2億，占全國總人口的16.6%，每年就診人數超過3億人次;6000多家藥廠，專業化兒童藥生產企業僅30多家;在我國3500多種藥物制劑品種中，專供兒童使用的卻僅有70多種，僅占2%。截至到2015年6月我國藥品批文共有18萬余條，其中專用于兒童的藥品(指通用名中有明確包含兒童或者小兒用藥的藥品)批文僅3100余條，涉及品種400多個。3100余條批文中，超過六成為中成藥，400多個品種超過八成為中成藥，從劑型的角度看顆粒劑等口服劑型占主導地位。相比于兒童藥市場規模占到全國總體醫藥市場規模的近10%，2014年年底，我國兒童用藥市場達582億元(不包括保健品)，預計2015年，兒科藥品將超過600億元。兒童患者占我國總患病人口的20%，兒童藥占我國整個醫藥市場的10%，20%的人口只有2%的藥物可供使用，這兩個數據之間有很大的落差。

有資料表明，國內醫藥市場現有3500多個品種中，90%的藥品無適用于兒童的劑型，其中寫明供兒童使用的只有70多種。我國兒童用藥中，約有50%左右是以成人用藥減半對兒童使用，有80%的患兒家長表示，自己曾給孩子服用過減少分量的成人藥。許多藥品沒寫是否適用于兒童，不良反應也不明確。很多時候兒科醫生往往是憑經驗治病開藥。我國兒童用藥有50%是超說明書用藥的。兒童不合理用藥直接導致不良反應發生率居高不下，兒童用藥不良反應發生率約12.9%，其中新生兒用藥不良反應發生率更高達24.4%。

由于缺乏兒童專用藥，兒科醫師只能憑借臨床經驗用藥，將成人劑量進行調整，處方中經常出現“半片、1/4片”的用量描述，常常“靠手掰、用刀切、磨粉、稱重”來掌握兒童用藥的適宜用量，帶來很多不便。北京兒童醫院神經內科主任方方說，以抗癲癇藥利必通(拉莫三嗪)為例，藥品規格是50mg一片，一個10kg的孩子，起始劑量為1.5mg，大約是藥片規格的三十分之一。“讓家長把一個藥片掰成三十分之一，這幾乎不可能。”此外，一些貴重藥品由于缺少兒童適宜規格，每次將成人劑量的包裝重新拆分，又增加藥品費用和家庭負擔。

⑵世界難題：兒童用藥缺乏，并不是我國特有的問題，而是世界各國的普遍現象。據報道，英國早在上世紀90年代就推出了《英國國家處方集》(兒童版)，每隔半年更新一次;世界衛生組織2007年發布第一版《世衛組織兒童基本藥物標準清單》，目錄中包括272個品種，25大類藥品，劑型加規格一共是456種。2010年第3版共收錄了272個藥品(含21種疫苗)，2013年第4版共收錄了317個藥品(含21個疫苗)。在美國，目前30%的兒童藥獲得美國食品藥品管理局的批準。市面上常用的劑型以溶液、糖漿、微量口服粉末或顆粒等為主，劑量好掌握，使用也很方便，有效提高了兒童用藥的安全性。值得一提的是，在保障藥效的前提下，美國還鼓勵兒童藥口味多樣化，比如可將藥調劑成水果味。

⑶藥企研發兒童專用藥積極性不高：研發成本高、難度大、定價低廉，企業獲利有限

從藥物研發角度來說，更加適合兒童藥劑型選擇是企業目前面臨嚴峻的問題。新生兒首選是栓劑，嬰幼兒首選滴劑和糖漿劑，兩到五歲兒童選擇溶液劑、糖漿劑、懸浮劑、泡騰劑，六到十一歲的兒童應選擇口腔崩解劑、刻痕片、咀嚼片和包衣片。

兒童藥品市場小眾，市場蛋糕小，而制作工藝比較復雜。比如，兒童喜用水劑、散劑，口感要香甜，需要添加輔料，工藝相對復雜，新藥研發費用大，生產成本較高。說服公眾接受兒童藥物的臨床試驗，需要一個宣傳溝通的過程。誰都擔心孩子成為‘小白鼠’。可是，如果不進行臨床試驗，孩子們用藥風險更大。

兒童藥品按照成人藥品價格標準定價，導致藥品價格經常低于生產成本;兒童用藥往往僅是成人用量的1/10～1/3，按照差比價規則的定價方式，價格僅為成人藥品價格的一個零頭，企業生產沒有積極性，臨床就無藥可用。

二、 九大利好政策紛至沓來

針對兒童藥產業存在的多方面問題，國家自2003年開始明顯加大了支持力度，出臺的多個文件中均提及兒童藥的發展，政府的關注度提高有望為兒童藥企創造更寬松的競爭環境，推動更多的資源進入市場。

1、2003年國家食品藥品監督管理局《藥物臨床實驗質量管理規范》，正式將兒童納入藥物臨床實驗對象。

2、2004年衛生部《抗菌藥物臨床應用指導原則》，對兒科預防、新生兒患者、小兒患者的抗菌藥物的應用提出注意事項。

3、2010年衛生部《中國國家處方集》(2010年)》，該處方集所遴選的藥品品種涵蓋了國家基本藥物目錄、國家醫保藥品目錄中的全部藥物和其他一些常用藥物，兼顧兒童臨床常見病、多發病及重大、疑難、復雜疾病搶救、治療的需要。

4、2011年衛生部《關于加強孕產婦及兒童臨床用藥管理的通知》，要求建立兒童藥物遴選制度，盡可能購進兒童專用藥品和劑型;加強兒童兒科的臨床診療指南，兒童藥物不良反應的防治。必須嚴格掌握兒童用藥的藥物選擇、給藥方法、劑量計算、藥物不良反應及禁忌證等，避免或減少不良反應和藥源性損害。

5、2012年《國家基本藥物處方集(化學和生物制品2012年版)》針對性增加兒童科學診療、合理用藥的專項內容;《國家基本藥物臨床應用指南(中成藥2012年版)》特別強化了兒童藥品適宜劑型、規格的使用。

6、2013年《中國國家處方集：化學藥品與生物制品卷(2013兒童版)》進一步加強兒童藥物和抗感染藥物臨床應用管理，規范醫務人員用藥行為，推進臨床合理用藥，保障兒童和感染性疾病患者用藥安全。

7、2014年《關于保障兒童用藥的若干意見》指出：在保障生產供應方面，對兒童用藥價格給予政策扶持。按規定及時將兒童適宜劑型、規格納入基本醫療保險支付范圍。優先支持兒童用藥生產企業開展產品升級、生產線技術改造。建立短缺預警機制，對臨床必需、易短缺、用量小的藥品綜合采取價格、采購扶持及定點生產、儲備等方式確保供應。

8、2015年落實和細化《國務院辦公廳關于完善公立醫院藥品集中采購工作的指導意見》(國辦發〔2015〕7號，以下簡稱7號文)的《國家衛生計生委關于落實完善公立醫院藥品集中采購工作指導意見的通知》(國衛藥政發〔2015〕70號，以下簡稱70號文)帶來了招標方面的利好。

⑴、兒童用藥將受扶持：優先選擇符合臨床路徑、納入重大疾病保障、重大新藥創制專項、重大公共衛生項目的藥品，兼顧婦女、老年和兒童等特殊人群的需要。

⑵、兒科品種直接掛網采購：婦兒專科非專利藥品暫不列入招標采購的藥品。各省市自行確定目錄，國家衛計委不再制定統一目錄。各地可參照國家衛生計生委委托行業協會、學術團體公布的婦兒專科非專利藥品遴選原則和示范藥品，合理確定本地區相關藥品的范圍和具體劑型、規格，滿足防治需求。

9、2015年兒童節前夕，國家衛生計生委兒童用藥專家委員會第一次全體委員會議在北京召開。會議傳達了國家衛生計委關于成立國家衛生計生委兒童用藥專家委員會的通知，公布了國家衛生計生委兒童用藥專家委員會委員名單。與會專家針對中國兒童臨床用藥現狀，提出了兒童藥物發展的建議和意見。

國家衛計委要求兒童用藥專家委員會在年底拿出一份兒童基本藥物候選清單，而入選國家兒童基本藥物候選清單對藥企來說意味著一張通行證。(作者：郭新峰)

www.PharmNet.com.cn　2015-08-12　江蘇基藥省標銷售第一顧問