國家“十一五”和“十二五”計劃中，在促進生物產業加快發展的若干政策的推動下，創新發展的舉國行動，投入160多億元，確立了生物制藥行業的戰略性地位，提出較為具體的生物制藥行業發展戰略。從長期發展來看，中國生物醫藥行業迎來發展機遇。

成績喜人

在國家重大創新專項的支持下，2014年我國新藥發展形勢看好。

2014年，國家“重大新藥創制專項”項目，由江蘇豪森自主研發的嗎啉硝唑，具有抗菌活性強、耐受性好、安全性高等特點，也是中國食品藥品監督管理總局(CFDA)批準上市的我國首個擁有自主知識產權的新一代1.1類(NME)硝基咪唑類抗菌藥;江蘇恒瑞自主研發的甲磺酸阿帕替尼片以1.1類新藥申報，其原料藥由江蘇盛迪醫藥公司獲得;糖尿病新獲批藥品和二肽基肽酶Ⅳ(DDP-4)相關的是諾華的二甲雙胍維格列汀片和二甲雙胍維格列汀片，于2014年12月最新上市。

消化系統用藥中，江蘇奧賽康藥業股份有限公司的注射用雷貝拉唑鈉搶于2014年12月獲批;深圳微芯生物科技有限責任公司的1.1新藥西達本胺片最受關注，據稱是我國首個獲美國FDA核準在美國進行臨床研究的中國化學原創新藥，已完成美國I期臨床試驗研究及生物制藥13件生產批文。

據不完全統計，臨床批件中1.1類化學藥品有68件、生物制品有102件，其中治療用生物制品70件，預防用生物制品32件。值得注意的是，注射用重組人Ⅱ型腫瘤壞死因子受體—抗體融合蛋白，注射用重組抗HER2人源化單克隆抗體、重組全人源抗人表皮生長因子受體單克隆抗體注射液、重組人—鼠嵌合抗CD20單克隆抗體注射液2、人源化抗人TNFα單克隆抗體注射液和注射用重組人源化抗腫瘤壞死因子α單克隆抗體也獲批臨床。經過一定時間臨床研究后，可能有的能成為上市新藥。

2014年，我國共有56家企業進入了化藥1.1類新藥的報批，而生物藥企業也有24家進入了新藥的報批，業績高于2013年。為緩解新藥審評排隊壓力，利用CFDA開辟了優先審評通道，去年年末有10個化學藥物和11個生物藥獲準進入相應審評程序。其中令人印象深刻的是全人源抗腫瘤單抗已經獲批臨床，針對H7N9禽流感病毒的特效生物藥“重組人源化抗H7N9單克隆抗體注射液”，為全球首創的特效靶向藥，填補全球空白，目前該產品已申請臨床。

這些業績與國內政策和市場需求的推動有關，政策激發企業的研發投入更大膽;也與創新人才成長和引進有關，一些有經驗的醫藥海歸人才回國創業;還有積極的新藥投資熱情，提升未來醫藥創新市場發展，使之成為創新熱點。

2008～2014年，國內企業申報了數千個產品。如按每個申報產品投入1000萬元計算，估計達到600多億元以上，加上國家投入的160億元，總計會達到800億元。

國際合作意識增強

從2014年報道的統計看，幾乎月月都有技術轉讓與合作，中國開始發力參與國際競爭。由于我國藥品審批嚴重滯后，越成熟的項目代價越高，有多個新藥苗頭被跨國企業高價收購或買斷，所以在嘗試新藥合作開發的早期實踐中，應該偏重于早期研發項目。使得一些有前途的、得到國家創新支持的新品被國外企業收購，或到歐美申報新藥。

從2014年已經披露的合作數據看，大部分項目是中國生物醫藥企業與歐美中小企業簽約合作的項目，在一定程度上反映出中國企業創新活力正在增長。在中國自主研發取得實質性進展和獲得足夠積累之后，未來會有更多的中國新藥通過與外方合作，借船出海走向世界。中國企業在這方面的進步很快，自信心在增加，是中國醫藥企業實力和底氣上升。以后會有更多中外合作項目在國內外生根開花結果。

有的企業能因勢利導地在國際合作中發揮自身優勢。如華海藥業公司利用制劑研發優勢，成為我國化學藥物制劑走向世界的典范。產品通過美國FDA的GMP認證而進入美國、歐盟、澳洲市場。2013年第四次零缺陷通過美國cGMP認證，2009年抗癌制劑苯那普利片進入美國，成為首家制劑輸出企業。2013年首個拉莫三嗪緩釋制劑在美國上市，并占有美國40%的市場份額。企業在美國建立研發基地對推進產品FDA注冊起到積極作用。該企業為中國制劑產品走向世界、縮短國際差距做了榜樣。

江蘇恒瑞2014年上半年營業收入35.10億元，企業的業績是喜人的，其研發投入2014年上半年公司共投入2.64億元，約占其收入的8%、其利潤的35%，遠遠高于國內企業的平均水平。如今恒瑞已成為國內一流制藥企業，多個產品獲得在歐美上市。

問題猶存

從國際上來看，生物醫藥發展迅猛。近年來，我國涌現出一批生物制藥公司，生物產品注冊也形成高潮。

盡管我國生物醫藥產品多，但目前正在申報注冊的產品主要以化學仿制為主，生物創新產品少，生物類似物正在起步。

當前，生物醫藥發展主要問題是研發力量不足、前沿性研發不夠、低水平重復生產且相互削價、自主創新科技成果轉化率低、小企業眾多缺乏市場競爭力、國有醫藥大企業創新乏力、研發和審批體制機制不適應，評價、定價和市場準入等方面沒有形成科學體系，難以滿足生物制藥大規模產業化。積壓品種過萬件等待CFDA審批，使部分優秀品種失去開發上市的機會，既影響醫療新藥可及性，又浪費企業資金和影響企業研發的積極性。

全球生物醫藥發展速度遠超小分子藥物，但引領醫藥制藥行業的仍然是小分子藥物。我國是仿制藥大國，新一波生物類似物發展大潮來臨激發了本土研發型企業的積極性。

相比化合藥物等傳統醫藥領域，中國在生物醫藥領域的基礎研究并非落后，具有趕超歐美發達國家的基礎，這也是該領域被納入我國戰略性新型產業體系的原因之一。

要承受創新失敗的風險

在制藥行業有一個公認的事實，新藥的研究與開發有三大特性：耗資大、周期長、風險高。縮短研發周期成為制藥企業控制成本和減少失敗風險的關鍵。在新藥開發過程中，醫藥企業需要提高研發質量和把握成功的每一個戰略性的決策能力。

從轉化醫學的角度，新藥研發的第一期轉化是肯定候選化合物的可開發性，根據臨床前基礎研究，證明一種治療方法、技術或藥物在隨機試驗中的有效性和安全性;第二期轉化是肯定候選化合物的成藥性，基于一期研究的有效性和安全性研究能夠應用到臨床實踐;第三期轉化是肯定研究中新藥的產業可持續性，基于II-IV期研究的有效性和價值有效性，使之成為可持續的解決健康需求問題。在三期轉化研究，把握安全、有效、質量可控性和產業化可行性是關鍵。

2013年以來，中國醫藥民營企業敢于投資更為早期的創新研發藥項目，在新藥開發的合作模式上盡量與國際接軌。

而擔當民生醫藥責任的國有企業在我國創新研發中并不是主力。國家“十一五”和“十二五”計劃投入160多億元用于創新發展，但在舉國行動中國有企業的創新主力軍地位不明顯。

www.PharmNet.com.cn　2015-02-03　科學網