2月26日，科技部發(fā)布《國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點(diǎn)專項(xiàng)實(shí)施方案》(征求意見稿)，據(jù)透露，“干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”重點(diǎn)專項(xiàng)現(xiàn)已進(jìn)入實(shí)施方案編制階段。

干細(xì)胞治療被稱作繼藥物治療、手術(shù)治療之后的有一場(chǎng)醫(yī)療革命，目前可治療心血管性疾病、糖尿病、帕金森氏綜合征、老年癡呆癥、肝硬化、關(guān)節(jié)疾病、白血病、抗衰老等60多種疾病，各國紛紛將干細(xì)胞研究及應(yīng)用列為國家重點(diǎn)發(fā)展的產(chǎn)業(yè)。國信證券引述2014國際細(xì)胞治療研討會(huì)預(yù)測(cè)，到2020年全球干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)規(guī)模將達(dá)到4000億美元。

按照科技部的征求意見稿，多能干細(xì)胞干性維持機(jī)制、組織干細(xì)胞的獲得及功能、干細(xì)胞定向分化及細(xì)胞轉(zhuǎn)分化機(jī)制、干細(xì)胞體內(nèi)功能與作用機(jī)制、基于干細(xì)胞的器官再造、干細(xì)胞資源庫、干細(xì)胞臨床前評(píng)估、干細(xì)胞轉(zhuǎn)化與應(yīng)用是2015-2020年的八項(xiàng)重要任務(wù)。

目前，中國的干細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)業(yè)尚處于起步階段，大多以細(xì)胞存儲(chǔ)為主，臨床應(yīng)用涉足較少。相關(guān)公司包括中源協(xié)和、冠昊生物、開能環(huán)保等。

中源協(xié)和是中國最早投資生物資源儲(chǔ)存項(xiàng)目的企業(yè)，也是目前滬深兩市中唯一一家以細(xì)胞工程和基因工程為主營業(yè)務(wù)的上市公司，目前已經(jīng)或即將涉足存儲(chǔ)、檢測(cè)診斷、治療、美容、保健品以及醫(yī)療服務(wù)等多項(xiàng)業(yè)務(wù)板塊。

冠昊生物公司的細(xì)胞治療平臺(tái)囊括了aci、免疫細(xì)胞存儲(chǔ)和干細(xì)胞研究等領(lǐng)域。人源細(xì)胞標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)平臺(tái)建成面積達(dá)1200平方米，并全部通過GMP現(xiàn)場(chǎng)認(rèn)證。在此平臺(tái)上，軟骨細(xì)胞治療開始臨床應(yīng)用并實(shí)現(xiàn)收入，目前已在廣東的2家醫(yī)院應(yīng)用于臨床。

此外，中航投資公司持有中航(寧夏)生物公司51%股權(quán);開能環(huán)保子公司原能細(xì)胞主要關(guān)注細(xì)胞存儲(chǔ)業(yè)務(wù)，但項(xiàng)目處于啟動(dòng)階段。

東興證券認(rèn)為，干細(xì)胞技術(shù)的研究應(yīng)用與高通量基因測(cè)序相輔相成，故基因測(cè)序公司亦將受到政策激勵(lì)，國內(nèi)基因測(cè)序第一陣營的公司包括華大基因、達(dá)安基因、貝瑞和康、安諾優(yōu)達(dá)等。

附：

國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點(diǎn)專項(xiàng)實(shí)施方案(征求意見稿)

一、 意義和必要性

干細(xì)胞是能自我更新、高度增殖的一類細(xì)胞，可以進(jìn)一步分化成為各種不同的組織細(xì)胞，干細(xì)胞研究及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用為許多重大疾病的有效治療提供了新的思路和工具，具有巨大的社會(huì)效益和經(jīng)濟(jì)效益。干細(xì)胞不僅可以用于組織器官的修復(fù)和移植治療，還將促進(jìn)基因治療、基因組與蛋白質(zhì)組研究、系統(tǒng)生物學(xué)研究、發(fā)育生物學(xué)研究、新藥開發(fā)與藥效、毒性評(píng)估等領(lǐng)域的發(fā)展。目前，干細(xì)胞研究及其轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)已經(jīng)成為各國政府、科技和企業(yè)界高度關(guān)注和大力投入的重要研究領(lǐng)域，成為代表國家科技實(shí)力的戰(zhàn)略必爭領(lǐng)域。

盡管中國在干細(xì)胞研究領(lǐng)域已經(jīng)取得了長足的進(jìn)步，獲得了一批創(chuàng)新性研究成果，但在干細(xì)胞基礎(chǔ)理論、核心技術(shù)及轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面與美國等發(fā)達(dá)國家還存在一定差距，亟需國家在干細(xì)胞基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化方面持續(xù)加強(qiáng)投入與布局，整體提升我國在干細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用領(lǐng)域的核心競爭力。

二、 國內(nèi)外現(xiàn)狀和發(fā)展趨勢(shì)

干細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用是生命科學(xué)與生物技術(shù)研究的前沿和制高點(diǎn)，具有重要的科學(xué)意義和廣闊的應(yīng)用前景。近年來，干細(xì)胞研究取得了許多重要成果，干細(xì)胞調(diào)控的基本原理不斷豐富，相關(guān)技術(shù)不斷更新，臨床轉(zhuǎn)化成果逐步涌現(xiàn)，論文和專利數(shù)量逐年上升。干細(xì)胞移植在治療神經(jīng)、血液、及自身免疫疾病等方面已經(jīng)取得了一系列進(jìn)展，逐漸呈現(xiàn)出兩個(gè)明顯的態(tài)勢(shì)：一是干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究逐步深入，包括細(xì)胞命運(yùn)調(diào)控、功能細(xì)胞獲得、組織工程器官再造相關(guān)機(jī)理研究需求日益迫切;二是干細(xì)胞研究成果的轉(zhuǎn)化步伐正在日益加快，一批干細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品已經(jīng)進(jìn)入臨床實(shí)驗(yàn)，甚至已經(jīng)上市，但是，規(guī)模化的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用在臨床上尚未實(shí)現(xiàn)。因此，系統(tǒng)化的干細(xì)胞基礎(chǔ)研究、研究成果的產(chǎn)業(yè)化和臨床轉(zhuǎn)化研究亟待加強(qiáng)。

我國在干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域經(jīng)過多年發(fā)展，已經(jīng)在細(xì)胞重編程、干細(xì)胞技術(shù)、特色性動(dòng)物資源等領(lǐng)域打下了良好的基礎(chǔ)，干細(xì)胞領(lǐng)域論文與專利在國際上排名大幅提升，但在干細(xì)胞轉(zhuǎn)化研究領(lǐng)域的核心技術(shù)與成果略顯不足，目前尚無規(guī)范化的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用和干細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品面世。隨著社會(huì)的發(fā)展，人類對(duì)干細(xì)胞及相關(guān)產(chǎn)品的安全性、有效性、可控性方面的需求日益迫切，以臨床應(yīng)用為目標(biāo)的干細(xì)胞基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化研究已經(jīng)成為未來發(fā)展的瓶頸和新的研究熱點(diǎn)。我國應(yīng)憑借已具備的基礎(chǔ)、人才與資源優(yōu)勢(shì)，合理布局干細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用研究，大力發(fā)展干細(xì)胞基礎(chǔ)研發(fā)、技術(shù)、轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)，使我國能夠占據(jù)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用的制高點(diǎn)，進(jìn)一步增強(qiáng)我國在相關(guān)領(lǐng)域的國際競爭能力。

三、 現(xiàn)有工作基礎(chǔ)

在干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化應(yīng)用研究領(lǐng)域，我國的起步較早，在《國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要(2006～2020年)》等重要規(guī)劃對(duì)干細(xì)胞研究及相關(guān)的細(xì)胞治療作了重要戰(zhàn)略部署。通過973計(jì)劃、863計(jì)劃、國家重大科學(xué)研究計(jì)劃、支撐計(jì)劃、國家自然科學(xué)基金、中國科學(xué)院戰(zhàn)略先導(dǎo)專項(xiàng)等科技規(guī)劃和項(xiàng)目，對(duì)干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究、關(guān)鍵技術(shù)和資源平臺(tái)建設(shè)給予了大力支持，取得了一批標(biāo)志性成果。目前，我國干細(xì)胞領(lǐng)域的論文數(shù)量排名國際第2位，一批研究機(jī)構(gòu)進(jìn)入了國際研究機(jī)構(gòu)前20位，其中中國科學(xué)院排名國際研究機(jī)構(gòu)的第4位;申請(qǐng)并獲得了一批國家專利和國際專利，專利數(shù)量已經(jīng)排名國際第3位，國際專利授權(quán)排名第6位。

我國已經(jīng)在干細(xì)胞領(lǐng)域建立了良好的基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化平臺(tái)，培養(yǎng)和引進(jìn)了高水平的干細(xì)胞研究梯隊(duì)，初步具有國家層面的統(tǒng)籌協(xié)調(diào)和政策規(guī)范方面的保障，并依托這些基礎(chǔ)在一些干細(xì)胞領(lǐng)域取得世界領(lǐng)先的研究成果，為我國干細(xì)胞研究的進(jìn)一步發(fā)展奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。

四、 目標(biāo)及主要任務(wù)

(一) 總體目標(biāo)

凝聚優(yōu)勢(shì)力量，重點(diǎn)針對(duì)干細(xì)胞發(fā)生，發(fā)育和形成功能細(xì)胞過程中的重要科學(xué)問題，深入開展干細(xì)胞、生物材料、組織工程、生物人工器官，以及干細(xì)胞與疾病發(fā)生等方面的基礎(chǔ)研究、應(yīng)用基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化開發(fā)。整體提升我國干細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的實(shí)力，加快科研成果的應(yīng)用。

(二) 重點(diǎn)任務(wù)

1. 多能干細(xì)胞干性維持機(jī)制。研究譜系發(fā)育機(jī)制，重點(diǎn)關(guān)注發(fā)育過程中的譜系標(biāo)記、細(xì)胞類型轉(zhuǎn)換的分子模型與基因調(diào)控模式。

2. 組織干細(xì)胞的獲得及功能。針對(duì)神經(jīng)、肝臟、血液、腎臟生殖等重要系統(tǒng)，發(fā)現(xiàn)并分離具有重建能力的成體干細(xì)胞，揭示機(jī)體穩(wěn)態(tài)維持機(jī)制，建立細(xì)胞標(biāo)記、分離等技術(shù)體系。

3. 干細(xì)胞定向分化及細(xì)胞轉(zhuǎn)分化機(jī)制。建立干細(xì)胞大規(guī)模培養(yǎng)、向特定譜系定向分化和轉(zhuǎn)分化獲得特定功能細(xì)胞的技術(shù)體系;建立譜系標(biāo)記與分離純化的技術(shù)手段。

4. 干細(xì)胞的體內(nèi)功能與作用機(jī)制。探討移植細(xì)胞與組織環(huán)境相互作用，免疫耐受與免疫調(diào)節(jié)機(jī)制，明確移植細(xì)胞的作用機(jī)制。

5. 基于干細(xì)胞的器官再造。利用干細(xì)胞體內(nèi)外分化特性，結(jié)合智能生物材料、組織工程、胚胎工程，實(shí)現(xiàn)神經(jīng)、肝臟、腎臟、生殖系統(tǒng)等組織、器官再造。

6. 干細(xì)胞資源庫。針對(duì)中國人群，建立具有代表性的干細(xì)胞相關(guān)的樣本庫及疾病資源庫;構(gòu)建病人來源的多能干細(xì)胞系，開展高通量藥物篩選和基因治療研究。

7. 干細(xì)胞臨床前評(píng)估。建立包括非人靈長類模型在內(nèi)的人類疾病動(dòng)物模型，并應(yīng)用動(dòng)物模型開展干細(xì)胞移植的安全性、有效性的長期評(píng)價(jià)。

8. 干細(xì)胞轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。研發(fā)干細(xì)胞治療方法，獲得能夠調(diào)控干細(xì)胞增殖、分化和功能的關(guān)鍵技術(shù)，推動(dòng)干細(xì)胞在神經(jīng)、肝臟、血液、腎臟、生殖等領(lǐng)域的轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

(三) 實(shí)施年限

2015-2020年

五、 組織實(shí)施方式與保障措施

充分利用已經(jīng)建立的資源平臺(tái)、研究系統(tǒng)、科研團(tuán)隊(duì)，加強(qiáng)資源信息共享，促進(jìn)學(xué)科交叉融合，提高科技資源的合理配置和高效利用。加強(qiáng)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用的銜接，統(tǒng)籌全國干細(xì)胞基礎(chǔ)研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的協(xié)調(diào)發(fā)展，促進(jìn)系統(tǒng)性、原創(chuàng)性重大產(chǎn)出和高效的成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化。

進(jìn)一步增加項(xiàng)目的目標(biāo)導(dǎo)向性，針對(duì)不同類型的項(xiàng)目，試行委托、公開招標(biāo)、定向招標(biāo)，并建立相應(yīng)的分類評(píng)價(jià)體系。

六、 效益與風(fēng)險(xiǎn)分析

通過專項(xiàng)的實(shí)施，可以進(jìn)一步增強(qiáng)我國在干細(xì)胞基礎(chǔ)研究及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用領(lǐng)域的自主創(chuàng)新能力，全面提升我國在干細(xì)胞領(lǐng)域的國際競爭力，培養(yǎng)干細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化研究的人才隊(duì)伍，為我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的良性發(fā)展奠定基礎(chǔ)。

由于基礎(chǔ)研究相對(duì)滯后，干細(xì)胞研究與應(yīng)用目前存在很大的不確定性。專項(xiàng)的實(shí)施，必須嚴(yán)格按照國際相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)、國內(nèi)干細(xì)胞現(xiàn)有政策進(jìn)行干細(xì)胞醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化研究，需要加強(qiáng)干細(xì)胞技術(shù)的規(guī)范性、安全性，從細(xì)胞來源、細(xì)胞制備、細(xì)胞移植臨床應(yīng)用等各方面降低技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)，促進(jìn)行業(yè)的規(guī)范發(fā)展。

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