報告稱2020年孤兒藥銷售達1760億美元

2014年11月19日

孤兒藥乃是指治療罕見病的藥物，其需求量少，研發動力不足，為數不多的藥物更是費用昂貴。不過，一份報告認為，未來孤兒藥市場前景令人樂觀。

醫療健康領域行業及市場調研公司EvaluatePharma近日發布《孤兒藥報告2014》(下稱《報告》)，預期在全球范圍內，從2014年至2020年，孤兒藥銷售規模的年復合增長率達到11%，2020年突破1760億美元。

《報告》估計，在未來五年中，孤兒藥的增長情況將好于處方藥。其銷售規模的年復合增長率近11%，是處方藥(仿制藥除外)銷售規模增速的兩倍。市場規模將從2014年970億美元增長到2020年1760億美元，占處方藥(仿制藥除外)市場規模的19%。而在2013年，該比例僅為6.8%，約900億美元。

《報告》認為，更少的研發費用和更大的市場回報，成為未來孤兒藥市場急速擴張的原因。主要表現為，孤兒藥的研發規模遠小于非孤兒藥，研發企業在臨床試驗階段的成本相對較低，并且一些國家給出的孤兒藥稅收優惠進一步減少成本。另外，在監管審查階段，由于孤兒藥通常具備不可替代性，更易通過審查。

孤兒藥在市場中的價格優勢也是藥企選擇研發的原因之一。雖說孤兒藥用于醫治少數人的疾病，但孤兒藥的費用支出卻一點都不少，即使在醫保涵蓋甚廣的美國，孤兒藥費用都是一筆不菲的支出。

《報告》顯示，2014年，美國患者在孤兒藥上的人均費用是非孤兒藥的六倍，孤兒藥的人均費用為133782美元，而非孤兒藥為20875美元。

除此之外，這份《報告》還分析了未來有潛力的孤兒藥藥品和孤兒藥研發企業。從凈現值來看，Vertex制藥公司的VX-809和Kalydeco被認為是2013年以來最有價值的孤兒藥，2020年銷售額將達到40億美元。VX-809和Kalydeco聯合用藥能改善囊性纖維化病患者病情。囊性纖維化是一種遺傳性分泌腺疾病，主要影響呼吸系統、胃腸道和生殖系統，2000至2500新生兒中有一個患有此病，約半數兒童因感染或心肺功能衰竭等嚴重并發癥于10歲前死亡，活至成年者較少。

此外，未來六年中，百時美施貴寶公司(BMS)被認為將超越諾華公司，成為孤兒藥研發領域的領頭人。BMS將取得的地位得益于其研發的抗癌免疫療法PD-1抑制劑Opdivo，抑制劑Opdivo用于治療晚期黑色素瘤，美國FDA已授予Opdivo治療黑色素瘤的突破性療法認定。

孤兒藥用于醫治罕見病，一些國家根據人口基數定義罕見病，美國將患病人數少于20萬的疾病定義為罕見病，歐盟為少于25萬患者的疾病，日本則是指少于五萬患者的疾病。而中國目前尚無罕見病官方定義，罕見病患者的困境民間亦較少關注。9月中旬，一場“冰桶挑戰”游戲風靡全球，大規模普及了一種被稱為“漸凍癥”的罕見病，并提升了社會對罕見病群體生存狀況的了解。