在國家頒布的《“十二五”生物技術發展規劃》中，生物技術作為21世紀科技發展的制高點、世界各國競爭的戰略重點被提到前所未有的高度。

而被視為生物技術中最前沿、最具應用價值和發展前景的干細胞產業，一方面受市場和資本爭先青睞，另一方面又面臨監管政策滯后、行業準入標準缺失的窘境。

有業內人士日前向《中國經營報》記者透露，國家衛計委和國家食藥監總局正在加緊擬定與干細胞臨床試驗研究相關的管理辦法，這距離去年出臺征求意見稿過去了近一年半之久。不過，目前仍沒有明確出臺的時間表。

“萬能”干細胞

干細胞是一種具有無限增殖和分化潛能的細胞，具有再生各種組織器官的功能。干細胞廣泛存在于早期胚胎、胎盤及其附屬物、骨髓、外周血和成年人組織中。

按照分化潛能和功能，干細胞可以分為三類：全能干細胞、多能干細胞和單功能干細胞。按照組織來源可分為：成體干細胞和胚胎干細胞。

因全能干細胞即胚胎干細胞可以無限增殖并分化成為人體200多種細胞種類，并進一步形成機體的相關組織或器官，因此，胚胎全能干細胞被業界和醫學界稱為“萬用細胞”，近些年成為全球科學家研究的重點和熱點。

《干細胞研究國家重大科學研究計劃“十二五”專項規劃》中指出，干細胞及其分化產品為有效修復人體重要組織器官損傷及治愈心血管疾病、代謝性疾病、神經系統疾病、血液系統疾病、自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途徑。以干細胞治療為核心的再生醫學，將成為繼藥物治療、手術治療后的另一種疾病治療途徑。

實際上，干細胞治療并不陌生，骨髓造血干細胞是最早發現、研究最多并最先用于治療疾病的成體干細胞，目前已經成熟地應用于白血病的治療。

“健康產業的普及有賴于生物技術的突破和提高，生物技術中干細胞是最有發展前景的，而胚胎全能干細胞又是干細胞技術領域中最前沿、應用范圍最廣泛的。”國家千人計劃專家、奧思達干細胞有限公司董事長周萱表示。

自2007年在體外成功培養出胚胎干細胞的三位科學家獲得諾貝爾醫學獎和生理學獎，發達國家便掀起了干細胞應用的熱潮。隨后的2012年，英國和日本的兩位科學家因在由體細胞向類胚胎干細胞的轉化的誘導多能干細胞領域的研究貢獻，分享當年諾貝爾生理學或醫學獎。

“五年里有關干細胞的研究兩次獲得諾貝爾獎項，足可以顯示整個科學界對細胞生物在生命科學領域里的作用愈來愈重視、期盼愈來愈強烈。”周萱說。

據公開資料顯示，截至目前，國際上已有8種干細胞藥物或技術獲批上市并應用于臨床，適應癥包括急性心梗、遺傳性或獲得性造血系統疾病、脊髓和骨損傷等，涉及美國、韓國、加拿大等多個國家，但中國并不在列。

“我們必須清醒地意識到，在藥物研發方面，中國還很難獲得有自主知識產權的藥物在歐美的FDA通過并上市，只有干細胞有希望會走到世界前列。”周萱坦言。

盡管干細胞技術還多處于臨床研究和試驗階段，但事實上干細胞的應用自上世紀50年代起已有60多年的歷史，從國內外研究文獻和新聞報道來看，目前干細胞治療可以應用的領域非常廣泛：心血管系統疾病、血液系統疾病中的白血病、神經系統疾病、肝腎等實質器官損傷或病變、免疫系統疾病、代謝性疾病、惡性腫瘤、眼疾、抗衰老等領域。

周萱告訴記者，近幾年我國在干細胞基礎醫學和臨床研究方面發展迅速，已經與國際前沿接軌，需要政策與法規的再助力。

爭議《征求意見稿》

干細胞是目前發展最為迅猛的生物產業，也是全世界競爭的焦點，尤其是全能和多能干細胞，很多國家持續增加研發投入。但到目前為止，我國還沒有關于干細胞研究和臨床應用的標準。

去年3月，為規范干細胞臨床試驗研究，原衛生部和國家食品藥品監督管理總局共同出臺了《干細胞臨床試驗研究管理辦法(試行)》《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法(試行)》和《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則(試行)》三個《征求意見稿》。

不過記者注意到，上述三個《征求意見稿》一經亮相，爭議也隨之而來。當時有評論稱，《征求意見稿》給干細胞產業帶來了“利好”消息。

中國生物工程學會理事張磊分析認為，新規或令干細胞產業前景黯淡。“若正式實施，將使干細胞研究成為燒錢工具，投資者在可預期的未來看不到干細胞產業的投資價值所在。”

張磊認為，《征求意見稿》未明確衛生部和國家食品藥品監督管理局在干細胞臨床試驗研究備案受理過程中的具體分工、評審程序和監管權限，難免會造成部門間推諉的狀況;辦法甚至未明確干細胞臨床試驗研究的目的，即便完成臨床研究，干細胞制品依然沒有注冊渠道，未能給干細胞產業化開發一個出口。

值得一提的是，《征求意見稿》明確：干細胞臨床試驗研究必須在干細胞臨床研究基地進行，研究基地需從已被國家食品藥品監督管理總局認定的藥物臨床試驗機構的三級甲等醫院中遴選。

不過業內人士告訴記者，到目前為止，還沒有一家研究基地獲批。在不少專家看來，這樣的結果，實際上在一定程度上減緩了干細胞臨床研究甚至臨床轉化的步伐。

有知情人士日前向記者透露，國家衛計委和國家食藥監總局正在加緊擬定上述三個《征求意見稿》的正式文稿，已修改近十稿，目前仍未有明確的發布時間表。

不久前有報道稱，該有望于今年7月發布，慢則可能延續至年底。有評論認為，中國干細胞產業化正在提速步入快車道，而這套制度將對干細胞臨床應用研究比照國家一類新藥進行管理，可以填補國內干細胞產業監管的空白。

“但畢竟干細胞不是藥品，而是生物技術。半個多世紀的干細胞基礎醫學研究和臨床研究成果，應讓一些適應癥的患者受益。當然其臨床的安全性、有效性還需不斷地改進和優化，它需要行業之間、院所之間及時交流與溝通，需要多部門的共同協作和努力。”在周萱看來，歐美國家的衛生藥監部門的干細胞標準制定均是由企業先起草，相關職能部門審核，再討論通過，而我國在干細胞臨床研究與應用的監管政策、標準制定上卻鮮有企業的聲音。

也正是由于監管政策的缺失，使得目前對干細胞臨床試驗研究與治療的評價缺乏法律依據。

北京大學法學院教授姜明安告訴記者，《征求意見稿》不具法律效力，任何法律法規都必須經立法機關審議通過，并在確定的實施日之后才發生法律效力。

業界：國家應盡快出臺相關政策

國外在干細胞研究與臨床轉化方面不斷取得的成果，也給國內的科學界帶來了思考。

早在2012年，我國干細胞研究的奠基人、中科院院士吳祖澤就曾提出我國干細胞發展中的不足：尚未建立統一的質檢標準與質檢受理單位;干細胞臨床研究與應用的審批規程和監控規則有待理順。

“國家對干細胞的臨床研究和應用沒有進行嚴格的監管，是一種放任的態度。這是很奇怪的現象。若干細胞技術不成熟，國家應該嚴格監管并叫停，但實際上并沒有，違規行為很多。”北大縱橫醫藥合伙人史立臣認為，國家主管部門應該盡快出臺相應的監管辦法及行業準入標準，明確國家衛計委和國家食藥監總局各自的職責，否則就會成為監管“真空地帶”。

目前，我國有7家臍血庫獲得國家衛生主管部門的執業許可，分別在山東、天津、北京、上海、廣州、浙江和四川。但據記者了解，截止到目前，全國從事臍帶血造血干細胞采集、儲存業務的機構多達幾十家，個別機構還存在違規跨地區采集臍帶血造血干細胞、違規進行臨床應用的情況。

不僅如此，記者通過網絡查詢粗略統計，國內目前有至少200家醫療機構對外宣稱可以進行干細胞治療。

但現實情況是，中國干細胞研究發展至今，除造血干細胞治療血液疾病外，實際上尚未有任何一家醫療機構的干細胞治療得到受理或審評。開展干細胞臨床應用的醫院，均屬于試驗性臨床研究。

針對目前我國干細胞發展中出現的問題，有專家建議，國家管理部門盡快打開第三類醫療技術和干細胞新藥審批之門，盡快建立臨床治療用干細胞標準和醫學倫理審查制度。

“在干細胞逐漸由基礎科研向臨床應用轉化，并提供指導臨床治療方案的實施過程中，由企業控制細胞的制備和技術流程，由醫院來實施，良性循環，科學的規范化管理是十分必要的。”周萱說。

干細胞的研究以及行業發展中雖然還面臨著許多問題，但干細胞在重大疾病治療上體現出的潛在優勢，還是讓政府和業界對干細胞應用的廣闊前景充滿期待。

“我對干細胞治療還是持比較樂觀的態度，但是要非常小心，就是怕做壞了以后，會對一個領域的進步產生很大的干擾。”同濟大學醫學院干細胞研究中心主任孫毅認為，目前各國拼的是誰先把干細胞治療變成真正可靠的、有效的、安全的手段，這是比較緊急的。

“國家對干細胞一方面要放開來，一方面要加強管理。“同濟大學醫學院干細胞研究中心主任孫毅說。

干細胞產業已經越來越多地得到資本市場的青睞。但吳祖澤院士認為，干細胞產業還需加快發展。日前他在接受媒體采訪時表示，以干細胞為基礎的再生醫學有巨大的市場缺口，我國有13億人口，但目前整個干細胞產業僅50億元的規模，與我國的人口水平很不匹配。而全球市場到2020年將突破5000億美元。

www.PharmNet.com.cn　2014-08-02　中國經營報